去甲基化治療NRAS或KRAS突變JMML患兒15例臨床分析
關(guān)鍵詞：幼年粒單核細(xì)胞白血病 地西他濱 nras或kras突變 去甲基化
摘要：目的幼年粒單核細(xì)胞白血病(JMML)存在表觀遺傳學(xué)異常,評(píng)估去甲基化藥物地西他濱治療NRAS或KRAS突變JMML患兒臨床療效。方法回顧分析2016年4月-2018年11月按WHO 2016診斷標(biāo)準(zhǔn)確診的15例JMML患兒,分子學(xué)檢查為NRAS或KRAS體細(xì)胞突變,起始治療均采用標(biāo)準(zhǔn)劑量的地西他濱[每個(gè)療程20mg/(m^2·d)×5d],前4個(gè)療程間隔4周,4個(gè)療程后改為間隔8周,8個(gè)療程結(jié)束停藥觀察;2個(gè)療程后根據(jù)肝脾回縮、血常規(guī)、分子學(xué)指標(biāo)進(jìn)行療效評(píng)估;并根據(jù)年齡、HbF值、核型進(jìn)行危險(xiǎn)級(jí)別分組,對(duì)高低危組進(jìn)行療效比較分析。治療期間進(jìn)展或2~4個(gè)療程仍無效的患兒進(jìn)入造血干細(xì)胞移植程序。結(jié)果 15例患兒中位發(fā)病年齡10(1~20)個(gè)月,男:女:13:2,地西他濱使用平均療程6(2~8)個(gè),10例患兒完成8個(gè)療程;中位隨訪時(shí)間19(2~28)個(gè)月?？傮w治療有效率80%,疾病無進(jìn)展率100%,臨床完全緩解5例,分子學(xué)完全緩解2例,部分緩解5例。低危組10例,高危組5例,低危組有效率100%,高危組有效率40%,高危組與低危組的治療有效率存在顯著性差異(P=0.022)。進(jìn)入移植程序的4例均為高?；純骸Ｖ委熯^程未出現(xiàn)明顯肝腎等毒副作用,2例輕度骨髓抑制。結(jié)論去甲基化藥物地西他濱可改善NRAS或KRAS突變JMML患兒臨床療效,尤其對(duì)于低危組患兒療效顯著。
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